1月6日下午，成都先導(dǎo)(688222)舉辦了2020年上市以來的首屆投資者開放日活動。當(dāng)天，成都先導(dǎo)原本預(yù)計50人的規(guī)模，而現(xiàn)場卻涌入了超百名投資者，公司只能將交流會換到了更大的會場。
會上，成都先導(dǎo)管理層對上市公司戰(zhàn)略、核心業(yè)務(wù)進(jìn)行解讀分享，系統(tǒng)呈現(xiàn)公司的發(fā)展邏輯與業(yè)務(wù)布局，全方位展示了成都先導(dǎo)在新分子發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的技術(shù)領(lǐng)導(dǎo)力、平臺創(chuàng)新力與長期發(fā)展?jié)摿Α?/p>
在致辭中，成都先導(dǎo)董事長、總經(jīng)理李進(jìn)表示，成都先導(dǎo)專注于新藥源頭的發(fā)現(xiàn)，擁有全球已知公開最大的DNA編碼化合物庫（DEL）之一，庫分子數(shù)量突破萬億級。過去十余年間，成都先導(dǎo)已經(jīng)構(gòu)建起了以DEL等四大核心技術(shù)平臺為基礎(chǔ)的新藥發(fā)現(xiàn)體系，并圍繞該體系持續(xù)投入，通過平臺能力建設(shè)和流程優(yōu)化，不斷提升藥物早期發(fā)現(xiàn)階段的成功率和效率，累計已賦能超過1000個商業(yè)研發(fā)項目，服務(wù)全球600余家客戶。
李進(jìn)進(jìn)一步介紹，成都先導(dǎo)正沿著新藥研發(fā)價值鏈有序拓展研發(fā)能力，并通過并購等途徑與集團業(yè)務(wù)形成有效協(xié)同。在進(jìn)一步拓展新藥發(fā)現(xiàn)能力及其應(yīng)用場景的同時，成都先導(dǎo)積極引入人工智能（AI）和自動化等前沿科技手段，關(guān)注轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與數(shù)據(jù)科學(xué)在臨床前決策中的作用，穩(wěn)步提升研發(fā)成功率和執(zhí)行效率。未來幾年，成都先導(dǎo)將繼續(xù)聚焦分子創(chuàng)新與服務(wù)拓展，持續(xù)擴展平臺能力，并提升平臺規(guī)模化水平與交付能力，通過授權(quán)、合作等方式實現(xiàn)項目價值釋放。
“我們相信，隨著更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)持續(xù)推進(jìn)并最終獲批上市，成都先導(dǎo)在藥物早期發(fā)現(xiàn)階段所創(chuàng)造的長期價值將逐步得到體現(xiàn)。”李進(jìn)如是表示。
當(dāng)前，藥物靶點日趨新穎多樣，全新作用機制靶點的藥物開發(fā)正成為推動治療突破的關(guān)鍵動力，越來越多的挑戰(zhàn)性靶點開始進(jìn)入研發(fā)管線。數(shù)據(jù)顯示，首創(chuàng)新藥（first in class，F(xiàn)IC）的市場份額在過去20年翻了一番。
成都先導(dǎo)副總經(jīng)理、研發(fā)化學(xué)中心高級副總裁劉觀賽表示，DEL技術(shù)憑借持續(xù)輸出新穎苗頭化合物和先導(dǎo)化合物的能力，已成為FIC靶點探索和開發(fā)的重要工具。據(jù)他介紹，成都先導(dǎo)能夠提供豐富多樣的DEL產(chǎn)品組合與靈活深度的定制化研發(fā)服務(wù)，助力客戶精準(zhǔn)探索藥物發(fā)現(xiàn)的新路徑。目前，成都先導(dǎo)的DEL庫已經(jīng)拓展到蛋白降解化合物庫、線性多肽庫和環(huán)狀多肽庫等多種類型，為攻克“難成藥靶點”提供了新的工具與路徑。
此外，成都先導(dǎo)化學(xué)總監(jiān)孫文博則重點介紹了成都先導(dǎo)HAILO平臺的建設(shè)進(jìn)展、應(yīng)用場景，以及該平臺在驅(qū)動蛋白降解項目研發(fā)中的典型案例。作為公司傾力打造的DEL+AI+自動化三位一體的DMTA（設(shè)計—合成—測試—分析）分子優(yōu)化平臺，HAILO的核心優(yōu)勢在于：依托自動化合成與生物檢測技術(shù)構(gòu)建的高通量實驗?zāi)芰?，在DMTA循環(huán)各環(huán)節(jié)高效產(chǎn)出覆蓋靶點驗證、苗頭化合物發(fā)現(xiàn)到先導(dǎo)化合物優(yōu)化全流程的高質(zhì)量實驗數(shù)據(jù)；這些數(shù)據(jù)與DEL篩選積累的海量真實數(shù)據(jù)深度整合，并通過先進(jìn)人工智能算法建模與分析，不僅形成了數(shù)據(jù)閉環(huán)驅(qū)動的智能優(yōu)化循環(huán)，更顯著提升了分子優(yōu)化的迭代效率。
孫文博稱，HAILO平臺可拓展可篩選分子的化學(xué)空間，豐富先導(dǎo)化合物的發(fā)現(xiàn)途徑，有望顯著提升分子發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化的整體效率與成功率，加速新穎靶點與候選化合物的探索進(jìn)程及其向藥物分子的轉(zhuǎn)化。
在自主研發(fā)新藥管線布局方面，成都先導(dǎo)新藥研發(fā)高級總監(jiān)張瑞巖，重點分享了在研藥物HG146用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性腺樣囊性癌（ACC）的臨床Ⅱ期研究的最新進(jìn)展。
據(jù)悉，腺樣囊性癌（ACC）是一種發(fā)病率較低但具有高度侵襲性的罕見惡性腫瘤，常見于頭頸部，也可發(fā)生在氣管、乳腺、涎腺等部位，發(fā)病年齡主要集中在40—60歲。當(dāng)前，腺樣囊性癌缺乏標(biāo)準(zhǔn)治療方案，以手術(shù)/放療為主要治療手段，但復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性疾病尚無有效治療選擇。目前，HG146針對ACC的臨床Ⅱ期研究顯示出較為積極的有效性和安全性，并且大部分入組患者的生活質(zhì)量均有所改善。
值得關(guān)注的是，成都先導(dǎo)基于在新分子設(shè)計與化學(xué)修飾方面的技術(shù)積累，戰(zhàn)略性布局了小核酸藥物領(lǐng)域，與其孵化和參股的成都先衍生物技術(shù)有限公司（以下簡稱“先衍生物”）持續(xù)開展深入合作。
目前，先衍生物已經(jīng)建立起包括新穎的小核酸修飾技術(shù)、肝外遞送技術(shù)和單分子雙靶點調(diào)節(jié)技術(shù)在內(nèi)的創(chuàng)新技術(shù)體系，并聚焦慢病治療領(lǐng)域，布局針對高血壓、高血脂、高體脂等疾病的小核酸新藥管線。目前，其針對AGT靶點的超長效降壓藥物L(fēng)DR2402已經(jīng)進(jìn)入Ⅱ期臨床研究，臨床進(jìn)展處于世界前列；用于治療肥胖的小核酸新藥LDR2515注射液（INHBE靶點）的臨床試驗申請（IND）已于近日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理。
