長春高新(000661)3月24日晚公告，公司子公司長春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡稱“金賽藥業(yè)”）收到美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“FDA”）通知，授予GenSci128片孤兒藥資格認(rèn)定（OrphanDrug Designation,ODD），用于胃癌的治療。
據(jù)介紹，GenSci128片屬治療用化藥 1 類新藥，在美國新藥注冊類別“505b1”，是針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，擬用于治療攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤，涵蓋胰腺癌、胃癌、卵巢癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等。
GenSci128片旨在選擇性地與 TP53 Y220C突變蛋白的口袋結(jié)合，從而恢復(fù)TP53 Y220C突變蛋白的正常構(gòu)象，增加穩(wěn)定性，恢復(fù)轉(zhuǎn)錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數(shù)據(jù)表明 GenSci128片具有較好的療效和安全性。
此前，GenSci128片已在中國、美國獲批開展用于攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤的臨床試驗，其用于胰腺癌治療的適應(yīng)癥已獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
長春高新表示，本次獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，有助于GenSci128片用于胃癌的治療在美國的后續(xù)研發(fā)和審評過程中獲得一定的政策支持，包括但不限于：臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、上市后享有7年的市場獨占權(quán)且不受專利的影響。若子公司后續(xù)臨床試驗進展順利，將有利于公司拓寬業(yè)務(wù)結(jié)構(gòu)、優(yōu)化產(chǎn)品結(jié)構(gòu)，并豐富完善戰(zhàn)略領(lǐng)域產(chǎn)品線布局、提升公司核心競爭力。
長春高新同時提醒，由于醫(yī)藥產(chǎn)品具有高科技、高風(fēng)險、高附加值的特點，藥品的前期研發(fā)以及產(chǎn)品從研制、臨床試驗報批到投產(chǎn)的周期長、環(huán)節(jié)多，容易受到一些不確定性因素的影響，本次臨床試驗進程尚存在不確定性。
長春高新3月24日晚同步公告，金賽藥業(yè)近日收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書》，金賽藥業(yè)GenSci161注射液的境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊臨床試驗申請獲得受理。
GenSci161注射液是金賽藥業(yè)自主研發(fā)的一款治療用生物制品1 類藥物，擬用于治療非感染性葡萄膜炎。GenSci161 注射液是一種新型全人源單克隆 IgG1 雙特異性抗體，可同時靶向關(guān)鍵促炎細胞因子白細胞介素-1（IL-1）的兩種亞型（IL-1α和IL-1β），從而阻斷 IL-1 介導(dǎo)的炎癥信號通路活化，抑制多種下游促炎細胞因子的產(chǎn)生和釋放，實現(xiàn)對眼部炎癥更全面的調(diào)控。已有研究表明，在部分難治性非感染性葡萄膜炎患者或?qū)?TNFα抑制劑原發(fā)無效或繼發(fā)失效患者中，IL-1 抑制劑仍可獲得良好療效，且安全性比 TNFα抑制劑更好。
長春高新稱，目前，國內(nèi)外尚無同類藥物在同領(lǐng)域獲批上市。GenSci161 注射液具有潛在治療非感染性葡萄膜炎的臨床價值，有望提供新的治療選擇。
