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上海又一創(chuàng)新藥臨床獲批。

4月8日，上海細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域再傳好消息，上海躍賽生物科技有限公司自主研發(fā)的全球首個(gè)難治性癲癇誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來(lái)源異體細(xì)胞藥物，一個(gè)月內(nèi)接連獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）與中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，成為目前全球唯一一款在iPSC細(xì)胞治療癲癇領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)中美“雙批”的創(chuàng)新產(chǎn)品。

全球首創(chuàng)：開(kāi)辟iPSC路線癲癇治療新路徑

癲癇是最常見(jiàn)的嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，全球患病人數(shù)約7000萬(wàn)，中國(guó)約有1000萬(wàn)患者，其中約30%為藥物難治性癲癇。傳統(tǒng)藥物、手術(shù)與神經(jīng)調(diào)控治療均存在顯著局限，臨床需求長(zhǎng)期亟待滿足。目前全球僅美國(guó)Neurona公司基于人胚干細(xì)胞（ESC）的癲癇細(xì)胞療法進(jìn)入Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段。

“癲癇主要原因就是腦區(qū)的興奮性神經(jīng)元過(guò)度興奮，抑制性的功能不足，這就會(huì)導(dǎo)致腦區(qū)的同步放電，那么病人就會(huì)出現(xiàn)失神發(fā)作，有的病人就會(huì)出現(xiàn)口吐白沫、全身抽搐的現(xiàn)象?！避S賽生物創(chuàng)始人、中國(guó)科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心高級(jí)研究員陳躍軍教授對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者解釋道。

躍賽生物自主研發(fā)的UX-GIP001注射液是全球首個(gè)獲批進(jìn)入臨床的產(chǎn)品，該產(chǎn)品直擊“腦內(nèi)抑制性GABA能中間神經(jīng)元功能缺失”這一癲癇核心病理，通過(guò)將iPSC定向分化為具有特定功能特征的抑制性神經(jīng)祖細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)神經(jīng)環(huán)路修復(fù)與功能重建，突破傳統(tǒng)對(duì)癥治療局限，邁向疾病修復(fù)型根治新方向。此次UX-GIP001中國(guó)IND申請(qǐng)通過(guò)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批30日通道快速獲批。

“iPSC路線中文叫做誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞，能起到‘返老還童’的作用，它有兩個(gè)非常重要的功能，第一個(gè)功能是它可在體外無(wú)限擴(kuò)增，第二是它可分化成我們體內(nèi)任意的細(xì)胞類型，這樣的話就可以為細(xì)胞治療提供大量可再生的細(xì)胞資源?！?/p>

躍賽生物向記者透露，在4月8日獲CDE批準(zhǔn)后，首個(gè)患者將在近期入組，明年完成Ⅰ期注冊(cè)臨床并進(jìn)入Ⅱ期。

“Ⅰ期臨床是以中國(guó)為主，但是我們?cè)诮咏蚱谂R床啟動(dòng)的時(shí)候，希望能夠做國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，計(jì)劃跟FDA去溝通Ⅱ期多中心臨床。利用好中美在新藥監(jiān)管層面的一些政策。我們?cè)谏暾?qǐng)中美雙報(bào)的時(shí)候，了解到由于目前中國(guó)臨床數(shù)據(jù)的質(zhì)量越來(lái)越好，Ⅰ期數(shù)據(jù)也是得到FDA的認(rèn)可的。所以我們將用最高效的方式在中國(guó)完成Ⅰ期，就可以直接無(wú)縫銜接到中美的Ⅱ期?！?/p>

轉(zhuǎn)化加速：從基礎(chǔ)研究到應(yīng)用落地

上海的創(chuàng)新策源能力和臨床機(jī)構(gòu)資源，為生物醫(yī)藥這一典型的知識(shí)密集型行業(yè)打下了基礎(chǔ)。而如何將基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用，也是陳躍軍一直思考的——“能否用誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞分化產(chǎn)品治療神經(jīng)系統(tǒng)疾??？”

“我自己的研究本身是轉(zhuǎn)化性的研究，這個(gè)過(guò)程中就會(huì)發(fā)現(xiàn)一些基礎(chǔ)研究和先進(jìn)技術(shù)的問(wèn)題，它們也都是針對(duì)臨床應(yīng)用的實(shí)際問(wèn)題?！?/p>

從復(fù)旦醫(yī)學(xué)院本碩博士畢業(yè)后的陳躍軍2013年赴美從事博士后研究，2016年回國(guó)后加入了中國(guó)科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心。由于長(zhǎng)期深耕干細(xì)胞神經(jīng)分化新技術(shù)開(kāi)發(fā)和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的干細(xì)胞治療研究，陳躍軍團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了高通量單克隆譜系示蹤新技術(shù)SISBAR，首次解析了神經(jīng)分化過(guò)程的“黑匣子”，并基于譜系信息開(kāi)發(fā)了神經(jīng)細(xì)胞高效分化新技術(shù)，研究成果以通訊作者在《Cell Stem Cell》《Nature Methods》等國(guó)際頂尖期刊發(fā)表，申請(qǐng)了多項(xiàng)發(fā)明專利。

“我希望做的研究都是可以被轉(zhuǎn)化的，解決生命科學(xué)領(lǐng)域的實(shí)際問(wèn)題?！彼嬖V記者，他所研究的領(lǐng)域雖然像帕金森、癲癇等都有新成果陸續(xù)進(jìn)入了臨床研究的階段，但實(shí)際上還是有很多重要的科學(xué)問(wèn)題沒(méi)有解決。

而上海的基礎(chǔ)研究、臨床、產(chǎn)業(yè)合作也讓他離“初衷”更近一步。

在細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)賽道，上海著力打造張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)園、浦江基因未來(lái)谷，已集聚200家以上企業(yè)，占我國(guó)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)鏈企業(yè)的三分之一?！笆奈濉币詠?lái)，上海已有5款細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品獲批上市，其中4款是CAR-T細(xì)胞治療藥物，占全國(guó)50%；另一款是血友病B基因治療藥物，為國(guó)內(nèi)首創(chuàng)。

在他看來(lái)，上海無(wú)論是在科研平臺(tái)建設(shè)、人才政策支持方面，還是在創(chuàng)新藥物研發(fā)的環(huán)境、產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同方面都很完善。公司所在的浦東外高橋，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的上下游配套就很完善?！皬呐R床前到臨床，我們需要的各類專業(yè)CRO服務(wù)機(jī)構(gòu)，可能就在方圓5公里甚至1公里之內(nèi)?！边@種密集的產(chǎn)業(yè)協(xié)作圈，讓企業(yè)能夠以極高的效率完成從研發(fā)到轉(zhuǎn)化的跨越。

借力市區(qū)兩級(jí)扶持，躍賽生物已在外高橋保稅區(qū)落成4000平方米研發(fā)中心與GMP潔凈廠房。并獲得上海國(guó)投、浦東創(chuàng)投及外高橋私募基金的長(zhǎng)期資本支持。通過(guò)與瑞金醫(yī)院等頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)的高效協(xié)同，創(chuàng)新成果正加速躍出實(shí)驗(yàn)室、走向病床，在萬(wàn)億級(jí)產(chǎn)業(yè)高地跑出細(xì)胞治療的“中國(guó)路徑”。